Após o STF (Supremo Tribunal Federal) mandar a União pagar um medicamento de R$ 16 milhões para um menino de 2 anos, a família de Belo Horizonte torce para que um primo dele também consiga tratamento. A criança de 8 anos, assim como Calebe, tem diagnóstico de distrofia de Duchenne, doença rara neuromuscular genética.“É uma doença genética, que passa da mãe para o filho”, comenta Luiz Mateus Gomes, pai de Calebe após a decisão do STF.O tratamento indicado atualmente é com uso do remédio Elevidys, que ainda não tem registro na Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). A liberação da compra foi feita pelo Supremo já que a venda do produto é autorizada nos Estados Unidos pela FDA, agência estadunidense equivalente ao órgão brasileiro.O neurologista Luis Fernando Grossklauss, professor da Unifesp (Universidade Federal de São Paulo), explica que a terapia serve para suspender o desenvolvimento da doença, mas não é capaz de recuperar os danos já causados. Assim, quanto mais rapidamente houver a aplicação, mais positivo é o resultado.“O maior [resultado] é melhorar a qualidade de vida [do paciente]. Uma coisa é a pessoa chegar aos 40 anos de idade dependendo de uso de respirador. Outra coisa é chegar sem respirador, falando e andando”, comenta o médico. Segundo ele, atualmente, sem tratamento, os pacientes com a distrofia costumam ter essas limitações já por volta dos 20 anos.“O medicamento é um vírus. Dentro dele tem o DNA que vai fazer a produção da proteína que falta com a doença. Essa proteína atua no músculo e tem varias funções, como reparar o músculo após uma contração. Toda vez que o músculo é contraído, ele sofre dano. Então, essa proteína ajuda a reparar o dano”, detalha o especialista.De acordo com o médico, antes do paciente receber o tratamento, ele precisa realizar exames que vão indicar se o corpo dele já tem algum tipo de resistência ao vírus do medicamento, o que poderia afetar o terapia. O material é analisado no exterior. Grossklauss calcula que Calebe deve receber o remédio em aproximadamente dois meses, caso os exames sejam favoráveis.“A gente encara [o tratamento] como um transplante de medula. Por até três meses, precisamos fazer a imunossupressão do paciente e, depois disso, ele precisa ficar isolado em casa para não ter nenhum tipo de infecção, o que poderia alterar a eficácia do medicamento”, pontua o especialista.Em janeiro, os pais do Calebe entraram na Justiça em busca o remédio. “O Supremo Tribunal Federal não vê impedimento no fornecimento, pelo Estado, de medicamentos que não constem de programas oficiais ou que não sejam de distribuição regular, desde que estejam devidamente registrados no órgão competente, assegurados, assim, a qualidade, a segurança e o efeito terapêutico”, escreveu a ministra Cármen Lúcia em decisão divulgada no último dia 04.A doença é uma enfermidade neuromuscular genética, que causa um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética. Como consequência, as crianças ficam com a musculatura fraca.“O pior sintoma é a queda com frequência, mesmo a gente ficando o tempo todo com ele, ele ainda cai. Calebe não consegue correr ou brincar. Ele tem uma fragilidade muscular muito grande”, explicou o pai. Agora, a família se organiza para ir a São Paulo realizar o tratamento.
