Tratamento genético inédito é aprovado nos EUA para perda auditiva rara
Terapia Otarmeni melhora audição em 80% dos casos de mutação genética. As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram,...
Feed TV - Saúde|Do R7
Terapia Otarmeni melhora audição em 80% dos casos de mutação genética.
As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram, nesta quinta-feira (23), uma terapia genética inédita destinada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva hereditária. O anúncio representa um avanço significativo na medicina, oferecendo esperança para pacientes que sofrem com essa condição específica.
A deficiência auditiva afeta uma parcela considerável da população infantil, com estimativas indicando que entre duas e três de cada mil crianças nascem com essa condição no país. Especialistas apontam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce são atribuídos a mutações genéticas. O novo tratamento, conhecido como Otarmeni, foca em um tipo particular e pouco comum de perda auditiva, que atinge aproximadamente 50 recém-nascidos anualmente nos Estados Unidos.
Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o medicamento será disponibilizado para crianças e adultos diagnosticados com perda auditiva severa a profunda, especificamente aquela causada por determinadas mutações no gene OTOF. Este gene é crucial, pois é responsável pela produção de uma proteína essencial para a correta transmissão de sinais sonoros do ouvido interno até o cérebro, um processo vital para a audição.
A administração do tratamento é feita por meio de uma única injeção no ouvido, realizada por um cirurgião. Os testes clínicos, que envolveram 20 pacientes com idades entre 10 meses e 16 anos, demonstraram resultados promissores: pelo menos 80% dos participantes apresentaram uma melhora significativa da audição poucos meses após receberem a terapia. O impacto do tratamento já é considerado revolucionário por pais de crianças afetadas, como Sierra Smith, mãe de Travis, que emocionada relatou em um evento na Casa Branca que seu filho passou a reagir a sons, ouvir música, dançar e se interessar por instrumentos após a cirurgia.
Apesar do custo elevado, que pode chegar a milhões de dólares por paciente nos Estados Unidos, a Regeneron informou que tem a intenção de oferecer o tratamento de forma gratuita a pacientes elegíveis no país. Essa iniciativa visa garantir que a inovadora terapia seja acessível àqueles que mais precisam, mitigando o impacto financeiro de um procedimento tão avançado e transformador.
