Zolgensma, remédio de R$ 7 milhões usado para tratamento da AME, chega ao SUS

O Zolgensma, um dos remédios mais caros do mundo, usado no tratamento de pacientes com AME (Atrofia Muscular Espinhal), está disponível no SUS (Sistema Único de Saúde), informou o governo federal. O medicamento, que custa aproximadamente R$ 7 milhões a dose, será usado para terapia gênica de pacientes com AME 5q tipos 1 e 2.

Com a inclusão no SUS, o Brasil se torna o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde. Países como Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha já incorporaram o Zolgensma.

O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Apesar da doença não ter cura, a terapia feita com o uso do remédio ajuda a estabilizar a progressão. Além do Zolgensma, de dose única, o SUS oferece Nusinersena e Risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença.

Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Segundo o ministério, aqueles que recebem o Zolgensma não precisam receber outra terapia para AME.

Criança do DF recebe dose do remédio mais caro do mundo

Em 2022, uma menina de dois anos diagnosticada com AME recebeu a dose única do medicamento Zolgensma, considerado o mais caro do mundo, avaliado em R$ 6,5 milhões. A aplicação ocorreu no Hospital Dia, em Águas Claras, região do Distrito Federal, e teve a participação de uma equipe médica de Curitiba (PR).

Na época, a família de Isabel dos Santos conseguiu na Justiça que o remédio fosse ofertado pelo SUS (Sistema Único de Saúde). “A sensação é de alívio e dever cumprido. Encerramos uma batalha com a Justiça durante um ano e, finalmente, chegou o dia”, disse Rayssa dos Santos, mãe da menina.

Os familiares da criança chegaram a organizar uma “vaquinha” para arrecadar o dinheiro, mas só haviam conseguido R$ 73 mil em doações. O valor será usado agora para custear uma segunda etapa do tratamento, chamada terapia gênica, que introduz genes saudáveis no organismo do paciente para substituir os genes defeituosos. O custo é avaliado em R$ 150 mil.

Isabel passa bem. Após a aplicação do medicamento, ela recebeu alta para se recuperar em casa. Será monitorada e, nos próximos dias, deve começar a nova fase do tratamento.

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