Saúde Remédio mais caro do mundo de R$ 8 milhões leva à cura de doença rara

Remédio mais caro do mundo de R$ 8 milhões leva à cura de doença rara

Terapia genética para AME (atrofia muscular espinhal), doença que mata nos primeiros anos de vida, é dado em dose única e promove praticamente a cura

EUA aprova remédio mais caro do mundo com custo de R$ 8 milhões

O Zolgensma foi aprovado nos EUA, mas ainda não está disponível no país

O Zolgensma foi aprovado nos EUA, mas ainda não está disponível no país

Divulgação

A FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos nos  Estados Unidos, aprovou na última sexta-feira (24) o remédio mais caro do mundo.

Com o custo de US$ 2,125 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, trata-se de um tratamento para a AME (atrofia muscular espinhal), uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida.

Leia também: SUS inclui remédio para doença AME em lista de medicamentos básicos

O remédio deve começar a ser comercializado imediatamente nos Estados Unidos, segundo o fabricante, a empresa farmacêutica Novartis, mas ainda não há previsão de lançamento no Brasil.

A AME é a principal causa genética de morte de bebês. A doença provoca a degeneração de neurônios na medula espinal, levando à redução da força muscular e à paralisia progressiva. Na forma mais grave, resulta em ventilação permanente ou morte aos 2 anos de idade em mais de 90% dos casos.

Crianças sem tratamento não conseguem levantar a cabeça, sentar ou rolar, têm dificuldade para engolir e respirar e precisam de cuidados 24 horas por dia.

Saiba mais: Ministério lança ação para redução de cesáreas e de doenças raras

Estima-se que 1 em cada 10 mil crianças tenha a doença e há cerca de 8 mil casos confirmados no Brasil, segundo a Associação Brasileira de Amiotrofia Espinhal (Abrame).

O remédio, considerado revolucionário, se chama Zolgensma. Ele atua na raíz genética, fornecendo uma cópia do gene SMN1 defeituoso ou ausente, interrompendo a progressão da doença, segundo a Novartis.

É necessária apenas uma dose para fazer efeito. Segundo o fabricante, o medicamento leva à cura da doença. Não se sabe ainda, apenas, se os efeitos são permanentes.

Leia também: 'Quero respostas', diz mulher com doença rara. São 13 milhões no país

"Em estudo, pacientes tratados com Zolgensma alcançaram marcos motores nunca vistos na história da doença, incluindo sentar-se, falar e, em alguns casos, andarem, sem declínio de efeito quase quatro anos após a dosagem", afirmou a empresa por meio de nota.

A Novartis oferece um plano de parcelamento do remédio em cinco anos, com o valor fixo de US$ 425 mil por parcela, de acordo com publicado no site de notícias financeiras Business Insider.

Ainda segundo o site, em uma coletiva de imprensa realizada no lançamento do remédio, os executivos da empresa classificaram o preço justo levando em conta o que o tratamento proporciona.

"O Zolgensma pode criar uma vida inteira de possibilidades para crianças e famílias afetadas por essa condição devastadora", disse o presidente-executivo da Novartis, Vas Narasimhan, por meio de nota.

Até o momento, o tratamento da doença era feito com o remédio Spinraza. Ele foi aprovado pela FDA em 2016. Seu custo também é alto, chegando a US$ 750 mil no primeiro ano de tratamento e US$ 375 mil nos anos seguintes.

No Brasil, o SUS (Sistema Único de Saúde) disponibiliza esse medicamento para pacientes com AME tipo 1, com "diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente" desde 2 de maio deste ano.

Saiba quais são as doenças raras mais comuns no Brasil: