Anvisa cancela registro do Elevidys, remédio de R$ 20 milhões para distrofia muscular
Agência suspendeu a comercialização e a importação após considerar insuficientes os dados de eficácia e segurança do medicamento
Saúde|Do R7, com Agência Estado
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A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys, remédio de R$ 20 milhões voltado à distrofia muscular de Duchenne. A agência suspendeu a comercialização da terapia no país após avaliar que os dados de eficácia e segurança apresentados foram insuficientes para a autorização definitiva.
O produto não era incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) e vinha sendo obtido no país via judicialização, sendo usado na terapia gênica voltada ao tratamento da DMD (distrofia muscular de Duchenne).
A terapia possuía autorização condicional desde dezembro de 2024.
No mercado brasileiro, o tratamento tinha indicação para crianças de 4 a 7 anos portadoras de DMD que mantinham a capacidade de caminhar sem auxílio e não apresentavam anticorpos pré-existentes contra o vetor viral utilizado na aplicação.
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Com a publicação do cancelamento no DOU (Diário Oficial da União), a importação, distribuição e comercialização do Elevidys ficam oficialmente suspensas em território nacional.
Além disso, a Anvisa ainda vai definir o que fazer nos casos de pacientes que já tinham começado o processo de compra ou aplicação.
Doença
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa, ligada ao cromossomo X, que afeta quase exclusivamente meninos.
A condição impede a produção adequada de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade estrutural das membranas das células musculares, levando à fraqueza e à perda progressiva da capacidade motora, respiratória e cardíaca.
O Elevidys atua como um vetor viral (AAVrh74) que transporta e insere nas células do paciente um transgene responsável por codificar uma versão encurtada e funcional da proteína, chamada microdistrofina.
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