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Trump aprova uso de medicação experimental em paciente terminal

Segundo analistas, nova lei traz esperança a pacientes terminais, mas não obriga empresas farmacêuticas a fornecer os medicamentos

Saúde|Da Agência Brasil

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Pela nova lei, remédios em fase inicial de aprovação poderiam ser usados
Pela nova lei, remédios em fase inicial de aprovação poderiam ser usados

O presidente dos Estados Unidos, Donald Trump, assinou nesta quarta-feira (30) uma lei que permite a pacientes em estágio terminal o direito de acesso às drogas em fase experimental, ainda não aprovadas pela Food and Drug Administration (FDA, sigla em inglês para a agência que regulamenta alimentos e medicamentos no país).

Chamada Right to Try, ou o direito de experimentar, a lei vai permitir que pessoas doentes, que já tenham esgotado opções de medicamentos disponíveis, possam ter acesso a substâncias em estágios iniciais de revisão pelo FDA.

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Trump defendeu o direito de tentar, baseado no tempo limitado que alguns doentes têm para alcançarem a cura em caso de doenças graves cujos tratamentos aprovados não se mostram eficazes.

“Para inúmeros pacientes, o tempo não é o que eles têm”, afirmou. Trump também afirmou que, com a nova lei, pacientes com doenças potencialmente fatais finalmente terão acesso a tratamentos experimentais que podem melhorar ou mesmo curar suas condições.

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Leia também: HC recruta voluntários para teste de remédio de controle do colesterol

O presidente norte-americano tem feito mudanças na política do FDA, a maioria destinadas à redução de custos de medicamentos prescritos e ainda à redução de prazos para revisão de novas drogas. Com a nova legislação, doentes terminais terão acesso a medicamentos que já passaram por testes preliminares pelo FDA, mas que não foram totalmente homologados pela agência.

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Regulação

A indústria farmacêutica nos Estados Unidos é regulada pelo FDA. Quando uma empresa farmacêutica desenvolve um novo medicamento, o produto deve passar por três fases de testes clínicos que, em geral, demoram muito tempo para serem concluídas.

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A primeira fase dos testes exige comprovação de que a droga é relativamente segura para os seres humanos. Esses estudos da fase 1 são realizados em apenas 30 pacientes.

Nas duas fases posteriores, os ensaios clínicos testam se o medicamento é eficaz no tratamento da condição para a qual ele é destinado sem efeitos colaterais problemáticos.

É nesse estágio que a grande maioria das drogas não consegue aprovação, porque muitas drogas se revelam ineficazes ou causam graves efeitos colaterais.

Com a nova lei aprovada por Trump, médicos seriam autorizados a administrar drogas aprovadas na primeira fase de testes, mas com estudo ainda não concluído para as fases posteriores. Em teoria, a legislação dá aos doentes terminais o direito de usar medicamentos potencialmente salvadores sem testes rigorosos da FDA.

Especialistas

A imprensa norte-americana ouviu analistas sobre o assunto e afirmou que, apesar de trazer esperança a pacientes terminais, a lei ainda precisa de regulamentação. Os pacientes seriam autorizados a usar drogas experimentais, mas a lei não obriga as empresas farmacêuticas a fornecer esses medicamentos.

Analistas também afirmam que, na prática, somente pacientes com alto poder aquisitivo poderiam ter acesso às substâncias, porque a indústria farmacêutica poderia, por exemplo, reter o produto. Isso porque, um medicamento que ainda não esteja em produção pode ter um custo alto para os laboratórios, que poderiam retê-lo ou controlar sua liberação.

Saiba quais são as doenças raras mais comuns no Brasil:

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Existe predisposição genética à alergia? Sim. A genética é um dos diversos fatores que contribuem para o aparecimento de alergias. Quando há histórico familiar de alergia, maior é a chance de uma pessoa apresentar doença alérgica, embora isso não signifique que pessoas alérgicas terão necessariamente filhos alérgicos 
A síndrome do x-frágil é a doença rara de maior incidência no Brasil. Afeta um em cada 2 mil meninos e uma em cada 4 mil meninas, segundo a Sociedade Brasileira de Genética Médica. É uma deficiência intelectual ligada ao cromossomo X que também causa alterações de comportamento como hiperatividade e déficit de atenção. Algumas características físicas também podem ser observadas a partir da adolescência como face alongada, orelhas grandes e em abano e mandíbula proeminente 
De acordo com a médica geneticista Dafne Horovitz, da Sociedade Brasileira de Genética, a síndrome do x-frágil pode ser facilmente confundida com autismo por causa da semelhança entre os sintomas. O tratamento é feito a partir de um acompanhamento multidisciplinar e um direcionamento pedagógico. Também é importante que a família do paciente faça um aconselhamento genético para saber qual a possibilidade de outras crianças nascerem com o problema. "Como é uma doença rara, pouco conhecida, às vezes a família já tem casos da síndrome, mas não sabe, por isso a investigação genética é tão importante", explica Horovitz
A atrofia muscular espinhal, também chamada de AME afeta, aproximadamente, uma criança em cada 10.000 nascimentos. É uma doença progressiva, genética, que causa problemas nos neurônios motores e leva a uma fraqueza muscular progressiva. Pode se manifestar tanto nos primeiros meses de vida, quanto na fase adulta. Em pouco tempo, a doença pode impedir que o paciente faça coisas simples como sentar sem apoio ou respirar sem a ajuda de aparelhos - já que também está associada a insuficiência respiratória. Em agosto do ano passado, a ANVISA liberou o registro de um medicamento chamado Spinraza, que ainda não começou a ser vendido no Brasil. A medicação importada chega a custar 3 milhões de reais por ano
A osteogênese imperfeita, também chamada de ossos de vidro, é uma doença genética e hereditária que afeta cerca de 12 mil pessoas em todo o país, de acordo com a Associação Brasileira de Osteogênese Imperfeita (ABOI). A estimativa é que uma criança a cada 20 mil nascidas tenham ossos de vidro. O que causa o problema é a incapacidade do organismo de produzir ou sintetizar o colágeno tipo 1, que tem a função de dar força e sustentação aos ossos - sem essa proteína, eles quebram com muita facilidade. Ao longo da vida, um paciente pode ter dezenas ou até centenas de fraturas e isso pode causar sequelas irreversíveis como o encurvamento dos ossos, principalmente de braços e pernas. Não existe um tratamento específico para esta doença, mas alguns medicamentos podem dar mais força para os ossos a partir do cálcio que se encontra na circulação. Um programa do governo federal garante acesso a esses remédios por meio do Sistema Único de Saúde (SUS)
Boca e olhos inchados estão relacionados a que tipo de alergia? A coceira e o inchaço nos olhos, acompanhados de lacrimejamento, são manifestações comuns da alergia ao pólen, da poeira doméstica e de outros alérgenos inalantes. Ardor, coceira e inchaço nos lábios, língua e cavidade oral são manifestações frequentes da síndrome alérgica oral, que pode ser desencadeada por alimentos como castanhas, verduras e frutas. Esses pacientes frequentemente também têm alergia ao pólen
O angioedema hereditário afeta aproximadamente uma em cada grupo de 50 mil pessoas, de acordo com a Associação Brasileira de Alergia e Imunologia. A doença é causada por uma alteração no gene que produz uma proteína chamada inibidor de C1-esterase. Esta mutação causa inchaços nas extremidades do corpo, rosto, órgãos genitais, mucosas intestinais e laringe. De acordo com a médica Dafne Horovitz, o principal problema é quando acontece o inchaço de mucosas, isso pode impedir a respiração e levar o paciente à morte

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A síndrome do x-frágil é a doença rara de maior incidência no Brasil. Afeta um em cada 2 mil meninos e uma em cada 4 mil meninas, segundo a Sociedade Brasileira de Genética Médica. É uma deficiência intelectual ligada ao cromossomo X que também causa alterações de comportamento como hiperatividade e déficit de atenção. Algumas características físicas também podem ser observadas a partir da adolescência como face alongada, orelhas grandes e em abano e mandíbula proeminente 
De acordo com a médica geneticista Dafne Horovitz, da Sociedade Brasileira de Genética, a síndrome do x-frágil pode ser facilmente confundida com autismo por causa da semelhança entre os sintomas. O tratamento é feito a partir de um acompanhamento multidisciplinar e um direcionamento pedagógico. Também é importante que a família do paciente faça um aconselhamento genético para saber qual a possibilidade de outras crianças nascerem com o problema. "Como é uma doença rara, pouco conhecida, às vezes a família já tem casos da síndrome, mas não sabe, por isso a investigação genética é tão importante", explica Horovitz
A atrofia muscular espinhal, também chamada de AME afeta, aproximadamente, uma criança em cada 10.000 nascimentos. É uma doença progressiva, genética, que causa problemas nos neurônios motores e leva a uma fraqueza muscular progressiva. Pode se manifestar tanto nos primeiros meses de vida, quanto na fase adulta. Em pouco tempo, a doença pode impedir que o paciente faça coisas simples como sentar sem apoio ou respirar sem a ajuda de aparelhos - já que também está associada a insuficiência respiratória. Em agosto do ano passado, a ANVISA liberou o registro de um medicamento chamado Spinraza, que ainda não começou a ser vendido no Brasil. A medicação importada chega a custar 3 milhões de reais por ano
A osteogênese imperfeita, também chamada de ossos de vidro, é uma doença genética e hereditária que afeta cerca de 12 mil pessoas em todo o país, de acordo com a Associação Brasileira de Osteogênese Imperfeita (ABOI). A estimativa é que uma criança a cada 20 mil nascidas tenham ossos de vidro. O que causa o problema é a incapacidade do organismo de produzir ou sintetizar o colágeno tipo 1, que tem a função de dar força e sustentação aos ossos - sem essa proteína, eles quebram com muita facilidade. Ao longo da vida, um paciente pode ter dezenas ou até centenas de fraturas e isso pode causar sequelas irreversíveis como o encurvamento dos ossos, principalmente de braços e pernas. Não existe um tratamento específico para esta doença, mas alguns medicamentos podem dar mais força para os ossos a partir do cálcio que se encontra na circulação. Um programa do governo federal garante acesso a esses remédios por meio do Sistema Único de Saúde (SUS)
Boca e olhos inchados estão relacionados a que tipo de alergia? A coceira e o inchaço nos olhos, acompanhados de lacrimejamento, são manifestações comuns da alergia ao pólen, da poeira doméstica e de outros alérgenos inalantes. Ardor, coceira e inchaço nos lábios, língua e cavidade oral são manifestações frequentes da síndrome alérgica oral, que pode ser desencadeada por alimentos como castanhas, verduras e frutas. Esses pacientes frequentemente também têm alergia ao pólen
O angioedema hereditário afeta aproximadamente uma em cada grupo de 50 mil pessoas, de acordo com a Associação Brasileira de Alergia e Imunologia. A doença é causada por uma alteração no gene que produz uma proteína chamada inibidor de C1-esterase. Esta mutação causa inchaços nas extremidades do corpo, rosto, órgãos genitais, mucosas intestinais e laringe. De acordo com a médica Dafne Horovitz, o principal problema é quando acontece o inchaço de mucosas, isso pode impedir a respiração e levar o paciente à morte

De acordo com a OMS (Organização Mundial da Saúde), existem 8 mil tipos de doenças raras no mundo. Elas são consideradas assim porque afetam, no máximo, 65 pessoas em cada grupo de 100 mil. Ou seja: uma para cada 2 mil pessoas. A grande maioria, 80%, t...

De acordo com a OMS (Organização Mundial da Saúde), existem 8 mil tipos de doenças raras no mundo. Elas são consideradas assim porque afetam, no máximo, 65 pessoas em cada grupo de 100 mil. Ou seja: uma para cada 2 mil pessoas. A grande maioria, 80%, tem origem genética, por isso não são curáveis, mas algumas possuem tratamentos que amenizam ou retardam os sintomas. No Brasil, segundo um estudo feito pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), existem 13 milhões de pessoas com algum tipo de doença rara

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