Médicos do Hospital Infantil de Boston, nos Estados Unidos, criaram, pela primeira vez, um medicamento para tratar apenas uma paciente, de acordo com o jornal norte-americano New York Times. O remédio foi desenvolvido para Mila, uma menina de 8 anos que possui uma condição genética rara e degenerativa e, em sua homenagem, recebeu o nome de “milasen”.
A mãe de Mila, Julia Vitarello, soube em dezembro de 2016 que a menina tem a doença de Batten, um distúrbio neurológico que avança rapidamente e é fatal. Os sintomas apareceram quando a menina tinha três anos. Ela perdeu a visão, os movimentos, a fala, passou a usar um tubo para se alimentar e tinha até 30 convulsões por dia.
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Para que a doença de Batten se manifeste, a pessoa deve ter duas versões de um gene chamado MFSD8 alteradas. Entretanto, Mila tem apenas um gene modificado, o que intrigou o médico Timothy Yu e sua equipe, responsável por desenvolver o medicamento.
O especialista, então, descobriu que o gene intacto de Mila tinha um pedaço estranho de DNA, o que prejudicava a fabricação de uma proteína importante. Para solucionar o problema, teve a ideia de fabricar uma molécula personalizada, presente no organismo, que tem a função de produzir proteínas.
O medicamento foi desenvolvido e testado em roedores. Em janeiro de 2018, a FDA (Food and Drug Administration), agência do governo dos EUA que regulamenta medicações, concedeu aval para dar o medicamento a Mila. A menina recebeu a primeira dose no dia 31 do mesmo mês, por meio de um tubo conectado a sua medula espinhal, para chegar ao cérebro.
Em um mês, o tratamento apresentou resultado: Mila passou a ter menos convulsões e elas duravam menos tempo. Atualmente, ela chega a passar um dia sem ter convulsão e, quando isso ocorre, dura menos de um minuto. Além disso, utiliza raramente o tubo para se alimentar, e, quando é colocada de pé, consegue ficar reta, sem que o pescoço e as costas caíam. Por outro lado, sua capacidade de se comunicar tem diminuído.
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"Ela está começando a não responder a coisas que a faziam rir ou sorrir", disse a mãe ao jornal norte-americano.
O medicamento, apesar de inédito e revolucionário, levantou questões éticas e técnicas no âmbito da saúde. O custo é uma delas: produzir o medicamento só foi possível porque a mãe de Mila arrecadou US$ 3 milhões por meio de um fundo de financiamento coletivo. Mas não se sabe qual foi o valor total desembolsado no processo.
Especialistas apontam que, pelo fato de a produção ser cara, apenas os mais ricos poderiam arcar com as despesas, já que o governo e as empresas não dão subsídios. Ou seja, medicamentos personalizados são um privilégio restrito a uma minoria.
Entretanto, existem mais de 7 mil doenças raras e mais de 90% não têm tratamento aprovado pela FDA, de acordo com Rachel Sher, vice-presidente de assuntos regulatórios e governamentais da Organização Nacional para Desordens Raras, para o The New York Times.
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Janet Woodcock, diretora do Centro de Pesquisa e Avaliação de Medicamentos da FDA, fez questionamentos que ainda não têm uma resposta, por exemplo: que tipo de evidência é necessária antes de expor um ser humano a um novo medicamento; como garantir a segurança mínima antes de uma pessoa passar por testes e avaliar a real eficácia do tratamento.