Anvisa aprova remédio mais caro do mundo para tratar doença rara

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (17) o uso do remédio mais caro do mundo, que serve para tratar AME (atrofia muscular espinhal), uma doença genética rara e capaz de levar à morte nos primeiros anos de vida.

O medicamento custa US$ 2,125 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, e já havia sido aprovado pela FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos nos Estados Unidos, em outubro de 2019.

Chamado Zolgensma, o remédio foi fabricado pela farmacêutica Novartis. Trata-se de uma terapia considerada revolucionária, desenvolvida a partir de engenharia genética.

O registro aprovado concede autorização para tratar crianças diagnosticadas com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade e mutações em genes específicos. A medida tem caráter excepcional, o que significa que o produto deve passar por estudos adicionais para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo.

A AME é a principal causa genética de morte de bebês. A doença provoca a degeneração de neurônios na medula espinhal, levando à redução da força muscular e à paralisia progressiva. Na forma mais grave, resulta em ventilação permanente ou morte aos 2 anos de idade em mais de 90% dos casos.

"Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores", afirma a Anvisa em nota.

Os efeitos colaterais do medicamento foram considerados controláveis. A reação observada com mais frequência durante as pesquisas foi o aumento de enzimas do fígado.